Europos Komisija registravo bendrovės „Roche“ vaistinį preparatą Vabysmo tinklainės venos nepraeinamumui gydyti

• Vaistinio preparato registracija pagrįsta dviejų III fazės tyrimų duomenimis, kai tinklainės venos šakos ar centrinės tinklainės venos nepraeinamumu  (toliau – TVN) sergantiems pacientams, kuriems buvo skiriamas Vabysmo, buvo nustatytas ankstyvas ir ilgalaikis regėjimo pagerėjimas, kuris buvo ne prastesnis, nei skiriant aflibercepto, taip pat reikšmingai sumažėjęs skysčių kaupimasis tinklainėje.

• Papildomai pateikti duomenys rodo, kad iki 60 proc. Vabysmo vartojusių pacientų galėjo pailginti gydymo intervalus iki trijų ar keturių mėnesių.

• Vabysmo jau yra registruotas TVN gydyti keliose valstybėse, įskaitant JAV ir Japoniją, taip pat beveik 100 valstybių kitoms indikacijoms (nAGDD ir DGDP gydyti).  

 Bazelyje 2024 m. liepos 30 d. bendrovė „Roche“ (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) paskelbė, kad Europos Komisija (EK) registravo Vabysmo® (faricimabą) regos sutrikimui dėl geltonosios dėmės edemos, atsiradusios po tinklainės venos šakos ar centrinės tinklainės venos nepraeinamumo, gydyti.     

TVN yra trečioji registruota Vabysmo indikacija Europos Sąjungoje šalia neovaskulinės (eksudacinės) su amžiumi susijusios geltonosios dėmės degeneracijos (nAGDD) ir diabetinio geltonosios dėmės paburkimo (DGDP) gydymo.1 Visos šios trys tinklainės būklės pasireiškia beveik 80 mln. žmonių visame pasaulyje ir yra vienos pagrindinių regėjimo praradimo priežasčių.2–5

„Europoje tinklainės venos nepraeinamumu sergantiems pacientams Vabysmo tapo nauja gydymo galimybe, kuri gali išsaugoti ar pagerinti regėjimą, taip pat sumažinti skysčių kaupimąsi tinklainėje, – sakė vyriausiasis bendrovės „Roche“ medicinos ir šio preparato vystymo programos vadovas dr. Levi Garraway. – Vabysmo veiksmingumas ir saugumas buvo nustatyti atlikus tarptautinius klinikinius tyrimus  ir patvirtinti besikaupiančių klinikinės praktikos duomenų, kai visame pasaulyje šiuo vaistiniu preparatu jau buvo gydyti šimtai tūkstančių pacientų.“  

Vaistinio preparato registracija pagrįsta teigiamais dviejų tarptautinių III fazės BALATON ir COMINO tyrimų rezultatais, kai Vabysmo poveikis buvo įvertintas daugiau kaip 1 200 pacientų, kuriems buvo nustatyta geltonosios dėmės edema, atsiradusi po tinklainės venos smulkios šakos (TVŠN), ir centrinės tinklainės venos nepraeinamumas (CTVN).6, 7

„Tinklainės venos nepraeinamumu sergantiems pacientams gydymo galimybės yra ribotos, be to, jiems reikia reguliariai lankytis gydymo įstaigose, – sakė Bonos universiteto Vokietijoje Akių ligų skyriaus vadovas prof. Frankas Holzas. – Šis naujai registruotas vaistinis preparatas turės reikšmingos įtakos tinklainės venos nepraeinamumu sergantiems pacientams bei jų globėjams, kurie kartu susiduria su šios sekinančios ligos keliamais iššūkiais ir jos įtaka gebėjimams vairuoti, skaityti, bendrauti, keliauti ir užsiimti mėgstama veikla.“

Tyrimų rezultatai rodo, kad kas mėnesį leidžiant Vabysmo nustatytas ankstyvas ir ilgalaikis regėjimo pagerėjimas TVŠN ir CTVN  sirgusiems asmenims, buvo pasiekta pagrindinė vertinamoji baigtis, t. y. po 24 savaičių nustatytas ne prastesnis regos aštrumo pagerėjimas, palyginti su palyginamojo preparato aflibercepto poveikiu. Tolesni duomenys taip pat rodo, kad skiriant Vabysmo greitai ir reikšmingai sumažėjo skysčių kaupimasis tinklainėje.8 Tinklainės storio sumažėjimas yra svarbus klinikinis rodmuo, nes užpakalinio akies sluoksnio paburkimas dėl skysčių sankaupos siejamas su iškreiptu ir neryškiu matymu.9

Papildomi ilgalaikio poveikio iki 72-os savaitės duomenys rodo, kad beveik 60 proc. Vabysmo vartojusių pacientų BALATON tyrimo metu ir beveik 48 proc. pacientų COMINO tyrimo metu galėjo pailginti gydymo intervalus iki trijų ar keturių mėnesių.8 Iki šiol prieinami TVN gydyti skirti vaistiniai preparatai paprastai vartojami kas mėnesį ar du.10, 11

Abiejų tyrimų duomenimis, Vabysmo buvo gerai toleruojamas, o jo saugumo savybės atitiko nustatytąsias ankstesnių tyrimų metu.    

Vabysmo yra pirmasis ir vienintelis bispecifinis antikūnas, registruotas akių ligoms gydyti. Jis sukurtas taip, kad gebėtų specifiškai jungtis prie taikinio ir slopinti du signalų perdavimo mechanizmus – neutralizuoti tiek angiopoetiną-2 (Ang-2), tiek kraujagyslių endotelio augimo faktorių A (KEAF-A). Šie mechanizmai svarbūs vystantis įvairiems regėjimą bloginantiems tinklainės sutrikimams. Taip vaistinis preparatas geba atkurti tinklainės kraujagyslių stabilumą.12–15    

TVN gydyti Vabysmo pirmiausia 2023 m. spalį registravo JAV maisto ir vaistų administracija (FDA). Vėliau, 2024 m. kovą, vaistą registravo Japonijos sveikatos, darbo ir socialinės apsaugos ministerija.12, 16 Iki šiol Vabysmo prieinamas beveik 100 valstybių nAGDD D ir DGDP sergantiems pacientams, o pasaulyje jau buvo parduota daugiau kaip 4 mln. šio vaistinio preparato dozių.1, 12, 13, 16–18

Apie tinklainės venos nepraeinamumą (TVN)

TVN yra antroji dažniausia apakimo priežastis dėl tinklainės kraujagyslių ligų. Šia liga visame pasaulyje serga maždaug 28 mln. suaugusių žmonių, kurie dažniausiai yra 60 metų ar vyresni. TVN gali lemti ryškų regėjimo sutrikimą ar staigų apakimą.5, 19 Nustatyta, kad sergantiems TVN yra padidėjęs angiopoetino-2 (Ang-2) kiekis. Manoma, kad padidėjusi Ang-2 raiška kartu su kraujagyslių endotelio augimo faktoriais (KEAF) lemia ligos progresavimą.20, 21 Sergant TVN paprastai greitai ir be skausmo apankama ligos paveikta akimi, nes dėl venos nepraeinamumo sutrinka įprastinė tinklainės kraujotaka, pasireiškia jos išemija, kraujosruvos, skysčių sankaupos ir tinklainės patinimas, dar vadinamas geltonosios dėmės edema.19, 22, 23 Šiuo metu dėl TVN pasireiškusi geltonosios dėmės edema paprastai gydoma kartotinėmis kraujagyslių endotelio augimo faktorių slopinančių vaistinių preparatų injekcijomis į stiklakūnį.22 Išskiriami du pagrindiniai TVN tipai: tinklainės venos smulkios šakos nepraeinamumas (šia liga visame pasaulyje serga daugiau kaip 23 mln. žmonių ir ji pasireiškia tuomet, kai užsikemša viena iš keturių smulkių centrinės tinklainės venos šakų) ir centrinės tinklainės venos nepraeinamumas (ši liga yra retesnė, nustatoma daugiau kaip 4 mln. pasaulio žmonių ir pasireiškia tuomet, kai užsikemša pagrindinė akies centrinė tinklainės vena.5, 23

Apie BALATON ir COMINO tyrimus6, 7

BALATON (NCT04740905) ir COMINO (NCT04740931) tyrimai buvo du atsitiktinių imčių, daugiacentriai, tarptautiniai III fazės tyrimai, kurių metu buvo įvertinti Vabysmo®️ (faricimabo) veiksmingumas ir saugumas, palyginti su aflibercepto poveikiu. Pacientai atsitiktine tvarka santykiu 1:1 buvo priskirti vienai iš dviejų grupių ir pirmąsias 20 tyrimo savaičių jiems kas mėnesį buvo skirtos šešios arba Vabysmo (po 6,0 mg), arba aflibercepto (po 2,0 mg) injekcijos. 24–72 tyrimo savaitėmis visiems pacientams buvo skiriamas Vabysmo (po 6,0 mg) gydymo intervalus ilginant iki keturių mėnesių (pamažu ilginant intervalus tarp dozių suleidimo).

BALATON tyrime dalyvavo 553 pacientai, kuriems buvo nustatyta tinklainės venos smulkios šakos nepraeinamumas. COMINO tyrime dalyvavo 729 pacientai, kuriems buvo nustatyta centrinės tinklainės venos ar pagrindinės jos šakos nepraeinamumas.

Pagrindinė kiekvieno iš šių tyrimų vertinamoji baigtis buvo geriausio koreguoto regėjimo aštrumo rodmens pokytis nuo pradinių reikšmių iki 24-os savaitės. Antrinės vertinamosios baigtys buvo tokios: centrinio tinklainės storio rodmens pokytis ir skysčių sankaupų sumažėjimas tinklainėje nuo pradinių reikšmių iki 24-os savaitės.

Apie Vabysmo® (faricimabo) klinikinių tyrimų programą

Bendrovė „Roche“ yra patvirtinusi tvarią III fazės Vabysmo klinikinių tyrimų programą. Šią programą sudaro AVONELLE-X (NCT04777201) tyrimas, t. y. TENAYA (NCT03823287) ir LUCERNE (NCT03823300) tyrimų tęsinys, kurio metu bus vertinami ilgalaikiai Vabysmo saugumo ir toleravimo duomenys sergantiems neovaskuline (eksudacine) su amžiumi susijusia geltonosios dėmės degeneracija (nAGDD), taip pat RHONE-X (NCT04432831) tyrimas, t. y. YOSEMITE (NCT03622580) ir RHINE (NCT03622593) tyrimų tęsinys, kurio metu bus vertinami ilgalaikiai Vabysmo saugumo ir toleravimo duomenys sergantiems diabetiniu geltonosios dėmės paburkimu (DGDP).24, 25 Be to, bendrovė „Roche“ inicijavo keletą IV fazės tyrimų, įskaitant ELEVATUM (NCT05224102), kurio metu bus vertinamas Vabysmo poveikis specifinėms iki šiol nepakankamai ištirtoms DGDP sergančių pacientų populiacijoms, SALWEEN tyrimą, kurio metu bus vertinamas Vabysmo poveikis specifinei nAGDD sergančiųjų populiacijai, kuri labai paplitusi Azijoje, taip pat POYANG (NCT06176352) tyrimą, kurio metu bus vertinamas Vabysmo poveikis suaugusiems pacientams, kuriems nustatyta gyslainės neovaskuliarizacija dėl patologinės miopijos ir kuriems anksčiau nebuvo skirtas joks gydymas.26–28 „Roche“ bendrovė taip pat inicijavo VOYAGER (NCT05476926) tyrimą, t. y. tarptautinę duomenų rinkimo realios klinikinės praktikos sąlygomis platformą, ir remia keletą kitų nepriklausomų tyrimų, kurių tikslas yra geriau suprasti įvairias tinklainės ligas, kai joms gydyti dar nėra veiksmingų gydymo metodų.29

Apie Vabysmo® (faricimabą)

Vabysmo yra pirmasis bispecifinis antikūnas, registruotas akių ligoms gydyti.12–14 Jis specifiškai jungiasi ir slopina du signalų perdavimo mechanizmus – neutralizuoja tiek angiopoetiną-2 (Ang-2), tiek kraujagyslių endotelio augimo faktorių A (KEAF-A). Šie mechanizmai svarbūs vystantis įvairiems regėjimą bloginantiems tinklainės sutrikimams. Ang-2 ir KEAF-A lemia regėjimo sutrikimą, nes abu šie veiksniai sukelia kraujagyslių nestabilumą, lemia naujų skysčiams pralaidžių kraujagyslių susidarymą ir skatina uždegimą. Slopindamas abu mechanizmus (tiek Ang-2, tiek KEAF-A), Vabysmo atkuria kraujagyslių stabilumą.14, 15 Vabysmo jau yra registruotas beveik 100 valstybių, įskaitant Jungtines Amerikos Valstijas (JAV), Japoniją, Jungtinę Karalystę ir Europos Sąjungą, neovaskuline (eksudacine) su amžiumi susijusia geltonosios dėmės degeneracija ir diabetiniu geltonosios dėmės paburkimu sergantiems pacientams gydyti, taip pat keliose šalyse, įskaitant JAV ir Japoniją, tinklainės venos nepraeinamumu sergantiems pacientams gydyti. Kitų šalių vaistų reguliavimo agentūros peržiūri pateiktus duomenis ir netrukus priims sprendimus.1, 12, 13, 16–18

Apie bendrovę „Roche“ akių ligų srityje

Bendrovė „Roche“ daugiausia dėmesio skiria žmonių regėjimui išsaugoti, pagrindines regėjimo praradimo priežastis gydant novatoriškais gydymo metodais. Taikydami inovacijas naujų potencialių vaistinių preparatų taikinių mokslinių tyrimų, individualizuotos sveikatos priežiūros, molekulinės inžinerijos, biologinių žymenų ir nepertraukiamo vaistų tiekimo sistemų srityse, siekiame sukurti tinkamus gydymo būdus individualiems pacientams.

Turime plačiausią tinklainės ligų tyrimų programą, kuri remiasi mokslo žiniomis ir akių ligomis sergančių žmonių įžvalgomis. Mūsų vaistinių preparatų kūrimo programa apima inovatyvių įvairių veikimo mechanizmų gydymo metodų kūrimą, pavyzdžiui, antikūnus, genų ir ląstelių terapiją, skirtus daugeliui grėsmingų regėjimui būklių gydyti, įskaitant tinklainės kraujagyslių ir diabetines akių ligas, geografinę atrofiją ir autoimunines ligas, pavyzdžiui, su skydliaukės ligomis susijusius akių sutrikimus ir geltonosios dėmės edemą dėl kraujagyslinio dangalo sutrikimų.

Remdamiesi sukaupta didele patirtimi, regėjimą praradusiems žmonėms jau pasiūlėme pažangių oftalmologinių gydymo metodų. Susvimo® 100 mg/ml tirpalas (anksčiau vadintas nepertraukiama ranibizumabo tiekimo sistema), skirtas vartoti į stiklakūnį per akies implantą, yra pirmasis JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtintas pakartotinai užpildomas akių implantas, skirtas neovaskuline (eksudacine) su amžiumi susijusia geltonosios dėmės degeneracija (nAGDD) sergantiems pacientams gydyti, kuris kelis mėnesius nepertraukiamai išskiria pritaikytą ranibizumabo farmacinę formą.30, 31 Vabysmo® (faricimabas) yra pirmasis bispecifinis antikūnas, registruotas akių ligoms gydyti, kuris specifiškai jungiasi ir slopina du signalų perdavimo mechanizmus – neutralizuoja tiek angiopoetiną-2, tiek kraujagyslių endotelio augimo faktorių A. Šie mechanizmai svarbūs vystantis įvairiems regėjimą bloginantiems tinklainės sutrikimams.12–15 Vabysmo jau yra registruotas daugelyje pasaulio valstybių nAGDD ir diabetiniu geltonosios dėmės paburkimu sergantiems pacientams gydyti, taip pat keliose šalyse, įskaitant JAV ir Japoniją, geltonosios dėmės edema dėl tinklainės venos nepraeinamumo sergantiems pacientams gydyti.1, 12, 13, 16–18 Lucentis® (ranibizumabo injekcinis preparatas)* buvo pirmasis gydymo metodas, patvirtintas tam tikromis tinklainės ligomis sergantiems pacientams gydyti, siekiant pagerinti jų regėjimą.11

* Lucentis® (ranibizumabo injekcinis tirpalas) buvo sukurtas bendrovės „Genentech“ (priklausančios „Roche Group“). „Genentech“ išlaikė komercines preparato teises Jungtinėse Valstijose, o bendrovė „Novartis“ turi išimtines komercines teises kitose pasaulio valstybėse.

Apie bendrovę „Roche“

Bendrovė „Roche“, 1896 m. įkurta Bazelio mieste (Šveicarijoje), buvo viena pirmųjų patentinių vaistų gamintojų, išaugusių į vieną didžiausių biotechnologijų bendrovių ir vieną iš lyderių in vitro diagnostikos priemonių srityje visame pasaulyje. Naudodamasi savo moksline patirtimi, bendrovė nuolat tiria ir vysto naujus vaistus bei diagnostikos priemones, kurios leistų visame pasaulyje ne tik pagerinti žmonių savijautą, bet ir išsaugoti jų gyvybę. „Roche“ yra personalizuotos sveikatos priežiūros pradininkė, siekianti ir toliau transformuoti įprastas sveikatos priežiūros paslaugas bei užtikrinti jų efektyvumą. Kad kiekvienas pacientas gautų geriausią įmanomą gydymą, bendrovė bendradarbiauja su daugybe partnerių, su kuriais siekia sujungti geriausias diagnostikos ir vaistinių preparatų kūrimo srities kompetencijas bei klinikinės praktikos įžvalgas.

Įvertinus bendrovės pastangas siekti ilgalaikių tikslų, 15 metų iš eilės „Roche“ įvardijama kaip viena tvariausių bendrovių farmacijos srityje pagal Dow Jones tvarumo indeksą. Šis įvertinimas taip pat atspindi „Roche“ pastangas kartu su partneriais kiekvienoje šalyje didinti sveikatos paslaugų prieinamumą.

Bendrovė „Genentech“, veikianti Jungtinėse Valstijose, yra visateisė „Roche“ grupės narė. Bendrovė „Roche“ yra pagrindinė Japonijos bendrovės „Chugai Pharmaceutical“ akcininkė.

Norėdami sužinoti daugiau, apsilankykite tinklalapyje www.roche.com.

Visi pranešime minimi prekių ženklai yra teisiškai apsaugoti.

M-LT-00001317